SMA Hastalığının Tedavisi Var Mıdır?


(Ata Kerem Akman) #1

Bebek ölümlerine neden olan rahatsızlığın tam anlamıyla bir tedavisi söz konusu değildir. Ancak genetik aktarımla kazanılan rahatsızlığın ortadan kaldırılması için genetiksel alanda bir çalışma yapılıyor. Ayrıca, hastalığın kaynaklandığı hareket sinir hücrelerinin yenilenmesi için tedavi yöntemleri uygulanmaya çalışılıyor. Bunlardan birisi, omurilik kısmına kök hücre tedavisi uygulamaktır. Bu tedavi, bebeklerin gelişimleri sürdüğü için başarılı olabiliyor. Hareket sinir hücreleri yenileniyor ancak hastalığın evresi ilerlemiş ise, bu tedavide çözüm sunmuyor.

SMA nedir?

Bilinen ismiyle gevşek bebek sendromudur. Ancak literatürdeki ismi, Spinal Müsküler Atrofi’dir. Hareketi sağlayan nöronların hastalıklı olmasını ifade ediyor. Bebeklikten itibaren belirtileri başlayan rahatsızlıktan dolayı bebek ölümleri gerçekleşebiliyor. Solunumda zorlanma, oturamama, hareket edememe, dik duramama gibi belirtileri söz konusudur. Hastalığın ilerlemesi halinde bebeklerin yaşamsal fonksiyonları iyiden iyiye bozulabiliyor.

Dünya’da birçok ülkede görünen rahatsızlık son dönemlerde ülkemizde de meydana çıkmaya başladı. Hastalığın sebebi, anne ve babadan çocuğa geçen bozuk genlerdir. Sadece anneden veya babadan geçen bozuk genlerin ise, SMA hastalığına yol açmadığı tespit edildi. Hastalığın söz konusu olmasının nedeni çiftten geçen bozuk genlerdir.

Tedavisi için çalışılıyor

SMA için kesin bir tedavi öngörülmüş değildir. Bunun sebebi, omurilikle ilgili bir rahatsızlık olmasıdır. Bu da, henüz yapısı tam olarak çözülememiş omuriliğe müdahale edilmesini zorlaştırıyor. Ancak hastalığın hareket nöronlarındaki bozukluklar olduğu tespit edildi. Dolayısıyla, bu hücrelerin yenilenmesini sağlayacak kök hücre tedavisiyle kısmen de olsa hastalığa müdahale etme şansı yakalanıyor. Ancak hastalığın omurilik kısmına zarar vermesi halinde ki bu ileri bir evredir, hastalığa müdahale etme şansı söz konusu olmuyor.

Hastalığın ilerlemesini yavaşlatan birtakım ilaçlar söz konusudur. Ancak bu ilaçların temin edilmesi oldukça güçtür. Yüz bin dolarlara varan ilaçların alınması için ekonomik açıdan çok güçlü olunması lazımdır. Hastalıkla ilgili vakıf, dernek ve yardım kuruluşları harekete geçirildikçe bir bilinç oluşturulmaya gayret ediliyor. Böylece en azından ilaçların temini ve masraflarının azaltılmasına yönelik bir ilerleme kaydedilmek isteniyor. SMA ile bebek ölümlerinin gerçekleşmemesi için kök hücre bağışının da önemine vurgu yapılması lazımdır.


(İREM AKKAYA) #2

SMA Hastalığı için olan ilaçlar, tam olarak iyileşme sağlıyor mu?


(HÜSEYİN GÖKKAYA) #3

SMA’nın tedavisinde kullanılan ve en etkili olduğu bilinen ilaç spinraza.Bildiğim kadarıyla tam olarak iyileşme sağlamaktan ziyade hastalığın ilerlemesini engelliyor.Bu da SMA için olmazsa olmaz bir ilaç olduğu anlamına geliyor.Ne yazık ki SGK sadece TİP 1 SMA hastalarının ilaçlarını karşılıyor.


(İREM AKKAYA) #4

Bir SMA hastasının annesinden öğrendiğime göre SMA Tip-1 hastalarının ilaçlarını da SGK koşullu olarak karşılıyormuş. Cihaza bağlı yaşamını sürdürebilen hastalara ilaç verilmiyormuş. Yani bu ilacı ücretsiz olarak alabilen hastaların oranı maalesef çok düşük.


(HÜSEYİN GÖKKAYA) #5

SMA Tip-1 hastalarına ilacın SGK tarafından karşılanabilmesi için şartları tam olarak bilen var mı ?